Povjerenstvo za lijekove Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje održalo je protekli tjedan izvanrednu sjednicu zbog lijeka za spinalnu mišićnu atrofiju pod nazivom Spinraza (nusinersen) i zaključilo da nema novih znanstvenih dokaza za promjenu kriterija prema kojima se ovaj lijek u nas daje djeci koja nisu na respiratoru i nisu punoljetna.Zaključili su da za te skupine oboljelih od ove teške genetske bolesti nedostaju rezultati kliničkih ispitivanja učinkovitosti kao i da proizvođač, američki Biogen, nije zatražio izmjenu kriterija lijeka koji u nas trenutačno prima 17 oboljelih. Spinraza je, podsjetimo, na listu Zavoda stavljena lanjskog svibnja za liječenje bolesti tipa 1, 2 i 3 uz spomenute kriterije, dok za tip 4 u odraslih nije dostupna (tip 1 je najteži oblik bolesti koji dovodi do paralize i velike smrtnosti).
Žele lijek za sve oboljele
Ta su ograničenja ponovno izazvala niz reakcija i prosvjeda uz zahtjev da taj skupi lijek bude dostupan svima oboljelima. Uz ovakvu odluku nadležnog Povjerenstva iz HZZO-a može se neslužbeno čuti kako bi odluka da se lijek daje bez propisanih kriterija donesenih na temelju upute proizvođača bilo kršenje njihova statuta prema kojem se ne smiju financirati kliničke studije i da bi isto to onda mogao zatražiti netko drugi za neki drugi lijek.
Cijela je priča poprimila i dnevnopolitički ton budući da se za nju “hvata” većina stranaka s tko zna kakvom svrhom. Šef SDP-a Davor Bernardić tako je u TV studio došao s porukom “Spinraza za sve” na majici iako lijek uopće nije bio tema tog gostovanja. S roditeljima je prosvjedovala i zastupnica Mosta dr. Ines Strenja Linić, a vladajućima sve to predstavlja također politički problem, zbog čega sve manje čujemo struku. Premijer Andrej Plenković u priču se uključio još lani kada je, podsjetimo, na sastanku u Davosu sa čelnikom kompanije Roche dogovorio uključivanje hrvatskih pacijenata oboljelih od spinalne mišićne atrofije u kliničku studiju za risdiplam, konkurentski lijek te tvrtke.
Tada je najavljeno da će 23 pacijenta besplatno primati lijek kojem je glavna prednost to što se uzima oralno u usporedbi sa Spinrazom koja se daje injekcijom u leđnu moždinu. Sve skupa, u takvoj javnoj atmosferi ne čudi inzistiranje upućenih liječnika na anonimnosti pa tako s Rebra gdje se provodi i liječenje Spinrazom i studija konkurentskog lijeka ugrubo kažu da je dosadašnji učinak i jednog i drugog individualan.
– Subjektivno se svi pacijenti koji se liječe Spinrazom ili njihovi roditelji osjećaju bolje i uvjereni su da vide napredak u motorici. U bolesnika s tipom 1 (koji i najdulje primaju nusinersen) prisutan je učinak u smislu promjene prirodnog tijeka bolesti – za sada su svi živi i nitko nije završio na trajnoj mehaničkoj ventilaciji, iako su svi prešli dob koja je medijan preživljenja. Jedna bolesnica je preboljela pneumoniju uz neinvazivnu mehaničku ventilaciju (NIV) i nakon toga nije ostala trajno ovisna o NIV-u. Za tip 2 i 3 teže je reći, neki bolesnici s tipom 2 bili su izrazito motorički loše, kahektični su i imaju skoliozu tako da je teško procijeniti, dok su oni mlađi još relativno dobro. Oboljeli od tipa 3 uglavnom su svi još uvijek pokretni i trebat će proći više vremena kako bi se uočilo usporavanje progresije bolesti, oni navode da se osjećaju bolje – opisano nam je s Rebra gdje za učinak studije kažu da je uključeno 12 pacijenata (gotovo polovica isključena zbog kriterija proizvođača) od kojih se kod dvoje, troje vidi kliničko poboljšanje. – Prošlo je tek oko šest mjeseci i nepoznato je tko prima placebo, a tko risdiplam – napominju.
Šansa za život oboljelih
Europska agencija za lijekove nedavno je risdiplamu odobrila oznaku prioritetnog lijeka što je status koji se daje lijekovima koji mogu, kako je opisano, ponuditi ključnu terapeutsku prednost u postojećem liječenju ili koristiti pacijentima koji još nemaju opciju liječenja. Takva oznaka dodjeljuje se tek jednom od pet lijekova i znači ubrzanje cijelog procesa da neki lijek postane što prije dostupan oboljelima. Navodi se kako su dosadašnji predstavljeni rezultati ispitivanja pokazali veliku učinkovitost u najtežem tipu 1 bolesti kod beba. Od njih 14 u dobi od jednog do sedam mjeseci, koji su osam mjeseci primali lijek, šestero može sjediti samostalno ili uz podršku.
Za ovu tešku bolest koju uzrokuje mutacija jednog gena, konkretno za najteži tip 1 do ovih terapija dob preživljenja bila je godinu dana. Mišići atrofiraju, dolazi do paralize i smrtnost je, prema MSD-ovu priručniku, 95 posto u prvoj godini života. Pronalazak lijeka izniman je uspjeh, šansa za život, a osim ograničavajućih kriterija tko bi bio kandidat za trenutačno jedini dostupan lijek, Spinrazu prati i njezina cijena.
>>Pogledajte video: Prosvjed 'Spinraza za sve'
Ovdje sigurno ima svega i svačega u cijelom procesu, ali ako ćemo zanemariti mišljenje struke koliko se god slagali ili ne slagali sa njim, a lijekove dijeliti pacijentima na temelju Pernarovih facebook objava ili Berinih majica i ovako raštimani zdravstveni sustav ćemo dovesti u potpuni kaos !