Iz Udruge Genom za djecu oboljelu od rijetkih bolesti i genetskih poremećaja, iskazuju zahvalnost za brzu reakciju Ministarstva oko dobivanja terapije Brineura za članicu Nadiu Ucović, no apeliraju na Ministarstvo da Nadia nije jedino dijete koje čeka na svoje terapiju. Kao što se već pisalo, petogodišnja Eva Rožajac iz Šibenika, Brienuru dobiva već dvije godine u Italiji, putem compasionate use programa kojem je uskoro kraj, s obzirom da je lijek odobren, te Evi ostaje jedina mogućnost nastaviti primati terapiju u Hrvatskoj.
S obzirom da su kod lijeka Brineura jasni kriteriji za primanje lijeka, te učinkovitost koja postoji samo za jedan stadij bolesti, apeliraju na Ministarstvo da se Brineura stavi na listu lijekova kako bi Eva, kao i djeca koja budu novodijagnosticirana mogla dobiti terapiju, a da ne moraju tražiti pomoć medija i narušavati svoju privatnost.
Također, podsjećaju da se problem liječenja rijetkih bolesti i njihovih skupih terapija ne rješava sustavno, te apeliraju da Ministarstvo ozbiljno uzme u obzir osnivanje Fonda za inovativne terapije iz državnog proračuna kako bi postojao plan i program liječenja oboljelih od rijetkih bolesti, umjesto da se pojedinačno rješavaju slučajevi putem medija.
>>Pogledajte video: Miriam Kervatin iz Udruge Blokirani
Grozno sto za malu djecu moraju trazit lijekovi koji onako usput ne lijece nego usporavaju bolest uz cijenu ako sam dobro procitao od 600 000 eura po godini ? Ono sto bi me vise zanimalo uz te i takove lijekove i cijene ko to i kako iz takovih doprinosa uopce moze platiti ?