U Hrvatskoj dosad nijedno dijete od njih petero koji su na terapiji lijekom Spinraza nije kao nuspojavu imalo hidrocefalus, potvrdili su nam u Ministarstvu zdravstva i iz KBC-a Zagreb gdje djeca oboljela od spinalne mišićne atrofije (SMA) primaju ovaj lijek.
Europska agencija za lijekove, a slijedom toga i Hrvatska agencija za lijekove i medicinske proizvode, podsjetimo, objavile su priopćenje proizvođača Spinraze, kompanije Biogen, o pet slučajeva “vodene glave” do početka srpnja u pacijenata koji primaju taj lijek. Spinrazu će do kraja rujna na zagrebačkom Rebru početi primati još 20 pacijenata, lijek je nabavljen i do 30. rujna kod navedenog broja pacijenata počinje primjena lijeka od koje nijedan roditelj nije odustao.
Diskriminacija pacijenata
– Svaka nuspojava je nešto na što se dodatno treba obratiti pozornost, ali kada vodite bitku protiv mišićne spinalne atrofije i znate da će vam dijete završiti potpuno nepokretno i na respiratoru, onda vas je više strah tijeka bolesti nego nuspojava. Mi konstantno pratimo što se događa s lijekom zato što nitko od nas ne uzima olako cijeli taj postupak. Ova vijest nije natjerala roditelje da odustanu od lijeka jer je to i dalje jedina opcija. Hidrocefalus je zabilježen u pet slučajeva od pet tisuća pacijenata u svijetu koji primaju Spinrazu, i u samim počecima davanja lijeka, tako da je liječnička pretpostavka da se to događa uslijed apliciranja lijeka koji se daje u leđnu moždinu što samo po sebi nije bezazlen postupak – objašnjava Ana Alapić, predsjednica Udruge Kolibrići i majka oboljelog dječaka.
Istovremeno, na Rebru je počela i najavljena klinička studija lijeka za spinalnu mišićnu atrofiju druge kompanije, Roche. Podsjetimo, u cijelu ovu priču uključio se i premijer Andrej Plenković koji je nakon sastanka s čelnikom te kompanije prije nekoliko mjeseci objavio da će se u nas provoditi kliničko ispitivanje njihova lijeka za SMA i da će 23 oboljela na Rebru besplatno primati Rocheov lijek. Ta studija, konkretno, započinje ovih dana, ali u nju će nakon selekcijskih uvjeta kompanije biti uključeno 12 pacijenata. Stoga je dio oboljelih i dalje bez ikakva liječenja, a valja podsjetiti i da se po stavljanju Spinraze na listu HZZO-a jedno od ograničenja za taj lijek odnosi na oboljele koji su na respiratoru.
>> Kako si pomooći ako imate alergiju na ambroziju
– U startu smo upozoravali da je odabir pacijenata za ispitivanje rigorozan postupak i da u kliničku studiju neće ući 23 pacijenta. Za Spinrazu se, pak, respirator uzima kao ograničenje samo kod nas što je diskriminacija. Ne umanjujemo opasnosti niti smo neracionalni u očekivanjima od lijeka, no to je jedina odobrena terapija. Naravno da smo svi zabrinuti, ali druge opcije nemamo – govori Alapić.
Hidrocefalus je, prema izvještaju proizvođača, zabilježen u četvero djece i kod jedne odrasle pacijentice. Dvoje djece nastavilo je primati lijek, kod jednog se to planira, kod jednog je prekinuto dok za odraslu pacijenticu takav podatak u dopisu tvrtke uopće ne stoji. “Vodena glava” liječena je ugradnjom pumpice koja spaja moždane klijetke s trbušnom šupljinom i tako odvodi višak likvora. Dakle, riječ je o neurokirurškom zahvatu i trajnom stanju.
Jedna doza 660 tisuća kuna
– Nažalost, da bismo bili pametniji, morat ćemo čekati. Primjena Spinraze u svijetu je počela manje-više istovremeno kad i kod nas i moramo govoriti istinu te reći da je to revolucionaran lijek, ali ne i čudotvoran. Kod jednog djeteta koje kod nas prima Spinrazu ima napretka na motoričkoj skali, ali još je uvijek prerano za procjenu djelovanja lijeka – pojašnjava prim. dr. Milivoj Novak s Rebra. Riječ je o skupom lijeku uvrštenom na listu HZZO-a krajem svibnja čija doza košta gotovo 660 tisuća kuna. U prva dva mjeseca daju se četiri udarne doze, a potom jedna doza svaka četiri mjeseca.
>> Kako se građani nose s toplinskim valom
ta se distrofija dobiva od cjepljenja pretpostavljam. Znači ovi jadnici traže da ih izliječe isti oni koji su im napravili djecu invalidima.