Lijek Kymriah novi je lijek za liječenje konkretnog oblika leukemije i ujedno prva genska terapija koju je odobrila Američka agencija za hranu i lijekove (FDA). Riječ je o terapiji čiji su ključ genetski modificirane imunostanice, T-stanice, oboljelog pacijenta, a spomenuti lijek koji proizvodi kompanija Novartis FDA je odobrila za djecu i odrasle do 25 godina koji nisu reagirali na konvencionalnu terapiju.
CAR-T terapija
Genetski modificirana T-stanica sa specifičnim proteinom (himeričkim receptorima za antigen – CAR-T terapija) navodi T-stanice da pronađu stanice leukemije i unište ih. Tako modificirane stanice transfuzijom se vraćaju u krv oboljelog, a dosadašnja istraživanja pokazala su visoku učinkovitost. Kliničko istraživanje konkretnog lijeka rezultiralo je remisijom u 83 posto od 63 mlada pacijenta oboljela od B-stanične akutne limfoblastične leukemije.
Inače je akutna limfoblastična leukemija generalno, dakle ne isključivo spomenuti imunofenotip, najčešća tumorska bolest u djece. U većine se pojavljuje u dobi od dvije do deset godina, a u Hrvatskoj godišnje obolijeva od 30 do 40 djece. Strani mediji vijest prenose uz dva ključna ograničenja ovog lijeka: visoka cijena i opskrba. Naime, u Americi je cijena lijeka 475 tisuća američkih dolara, a opskrba je zahtjevna jer modificirane stanice moraju biti napravljene u specifičnim uvjetima, odnosno laboratorijima.
– Vrijednost je ove tehnologije u konceptu personalizirane medicine za koji se zalažemo. Koncept je uzeti analogne stanice, modificirati ih “ubacivanjem” novog gena sa specifičnim proteinom koji ima snagu usmjeriti T-stanice da napadnu specifični antigen na površini tumorske stanice. Kad se uzme krv, odnosno limfociti, šalju se u centar koji se bavi genetskim inženjeringom i modificirane se vraćaju u pacijenta. Dakle, prava terapija za pravog pacijenta u pravo vrijeme. Smatram da je kratak vremenski period upotrebe ovakva tretmana da bismo znali njegov konačan rezultat – objašnjava prof. dr. sc. Dragan Primorac, naš cijenjeni znanstvenik, genetičar i pedijatar.
Prva je odobrila Kina
Inače je prvu gensku terapiju za liječenje raka još ranije odobrila Kina, a na europskom tržištu su trenutno dostupne dvije genske terapije za pojedine nasljedne bolesti. Nesigurno je procjenjivati hoće li i kada u europsku proceduru ovaj lijek za leukemiju.
Kaj čekaju Markićka, Kaptol, Hrast, U ime obitelji i slični dušebrižnici - ovo treba zabraniti, to je igranje Boga ... !! Sve mora biti onako kako je dragi Bog htio. I ak, te zeme, to je Božja volja - nemašš se ti kaj tu buniti i boriti.