Ne oduzimajte nam jedini lijek, apel je roditelja djece oboljele od Duchenneove mišićne distrofije koja uzimaju lijek Translarnu. Strahuju da će Europska agencija za lijekove (EMA) krajem siječnja najvjerojatnije potvrditi preporuku Povjerenstva za humane lijekove iz rujna i neće produljiti privremeno odobrenje za taj lijek. Nakon deset godina upotrebe, sada ispada da je djelotvoran koliko i šećerna vodica.
Usporava bolest
Riječ je o rijetkoj degenerativnoj bolesti koja dovodi do progresivnog propadanja svih mišića u tijelu. Prvi simptomi javljaju se rano i s godinama se pogoršavaju – dolazi do gubitka funkcije nogu, potom ruku i na kraju budu zahvaćeni srčani i dišni mišići. Bolest uzrokuje genetski defekt, tzv. "besmislena mutacija" u genu koji proizvodi protein distrofin, bez kojeg mišići ne mogu funkcionirati. Majka može biti samo nositeljica gena, a obolijevaju samo dječaci. Sedmorica dječaka u Hrvatskoj na terapiji su ovim lijekom. Među njima i 9,5-godišnji Fran Oberan iz Otrovanca, mjesta u općini Pitomača, kojem je bolest dijagnosticirana kad je imao četiri godine.
– Fran još samostalno hoda, obavlja higijenu i slično. Lijek uzima već pet godina, dobili smo ga svojom upornošću i zahvaljujući našem dr. Lehmanu. Kad su nam rekli u rujnu da će se Translarna najvjerojatnije povući s tržišta, bili smo u šoku jer drugog lijeka nema. Znamo da ga neće izliječiti, ali vidi se da mu usporava bolest i daje mu šansu za koliko-toliko bolji život. Navodno će jedan drugi lijek biti odobren za tu bolest, no odobrenje lijeka je proces koji traje, a ako u međuvremenu Fran mjesecima bude bez lijeka, mišići će mu za to vrijeme propadati, što je onda nepovratno. On sve zna, kad vidi djecu u kolicima, pita: "Hoću li i ja tako?" Liječimo se na Rebru i Goljaku i kao roditelji se dajemo maksimalno kako bismo mu pružili što kvalitetniji život – u dahu govori Jelena Oberan, Franova mama, koja ima još dvojicu zdravih sinova.
VEZANI ČLANCI:
Objasnila nam je i kako su Franu ovu rijetku bolest uspjeli dijagnosticirati tek kad je poslala podatke u San Francisco, u kojem su otkrili da je gen koji ona nosi prisutan u 16 generacija unazad. Dr. Ivan Lehman, neuropedijatar iz KBC-a Zagreb, također smatra da lijek ima učinka. – Čini se da bolesnici ipak imaju neke koristi od njega. Jednostavno se uzima, nema nuspojava i kod nekih bolesnika usporava pogoršanje bolesti – rekao nam je dr. Lehman. Lijek koji je danas pred povlačenjem dobio je uvjetno odobrenje za stavljanje u promet na europsko tržište još u srpnju 2014. godine. Uvjetno odobrenje znači da je dano na temelju manje sveobuhvatnih podataka od onih koje europska regulativa inače zahtijeva i kada dobrobiti ranije dostupnosti nadmašuju sve rizike povezane s uporabom lijeka dok se čekaju daljnji dokazi.
Kako su nam objasnili stručnjaci iz farmaceutske branše, takvo se odobrenje inače daje kad postoji medicinska opravdanost, odnosno da bi se zadovoljile medicinske potrebe kod bolesti za koju u tom trenutku ne postoji odgovarajući lijek, a pojavio se jedan koji je u pojedinim fazama ispitivanja pokazao neki učinak. Znači, zbog nepostojanja odgovarajućeg lijeka, fleksibilnije se odobrava onaj koji je bar donekle prihvatljiv pa se onda prati. Međutim, praćenjem djelotvornosti lijeka tijekom godina očito se zaključilo da nema očekivani terapijski učinak.
Učinak kao i placebo
Pri obnovi odobrenja 2016. i dalje je bilo nejasnoća o korisnim učincima pa se od proizvođača, irskog PTC Therapeuticsa, tražilo da provedu još jednu studiju, no ona nije pokazala znatnu razliku između lijeka i placeba. U sklopu nove obnove odobrenja primijećeni su rezultati u smislu odgađanja gubitka sposobnosti hodanja, međutim nije se moglo izvući zaključke iz tih podataka zbog metodoloških problema. U EU je pokrenuta peticija kojom se traži da lijek ostane na raspolaganju za nekoliko stotina oboljele djece. EMA-i se u peticiji ukazuje da je njihovo povjerenstvo "možda podcijenilo ovaj ključni izvor dokaza iz stvarnog svijeta izazivajući metodološke sumnje".
Nakon višekratnih evaluacija, u rujnu 2023. Povjerenstvo za humane lijekove (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) preporučilo je da se uvjetno odobrenje za Translarnu ne obnavlja. PTC je u prosincu objavio kako su zatražili preispitivanje negativnog mišljenja EMA-ina povjerenstva o obnovi uvjetnog odobrenja. Očekuje se da će EMA odlučiti do kraja ovog mjeseca.
VIDEO Snježni uvjeti na autocesti A1
